Targeting STAT3 per il trattamento del carcinoma epatocellulare, terapia innovativa riceve la designazione fast track della FDA

Recentemente, Tvardi Therapeutics ha annunciato che il suo inibitore orale di piccole molecole STAT3 TTI-101 ha ottenuto la qualificazione rapida dalla FDA degli Stati Uniti per il trattamento del carcinoma epatocellulare (HCC) ricorrente / refrattario localmente avanzato, non resecibile o metastatico.

TTI-101 è un inibitore orale della piccola molecola STAT3. STAT3 è una proteina regolatrice chiave che è stata a lungo considerata un obiettivo importante in oncologia. STAT3 svolge un ruolo chiave nella patogenesi dell'HCC promuovendo la formazione tumorale e il microambiente tumorale immunosoppressore. L'inibizione del segnale STAT3 dovrebbe avere un effetto terapeutico sinergico sulle cellule tumorali. Negli esperimenti preclinici, TTI-101 ha mostrato eccellenti caratteristiche farmacocinetiche, ridotto l'effetto della fosforilazione pY705-STAT3 e mostrato attività antitumorale in modelli animali di cancro della testa e del collo, cancro del polmone, cancro della mammella e del fegato.

▲Meccanismo di azione di TTI-101 (Fonte immagine: sito web della società Tvardi Therapeutics)

TTI-101 è sottoposto al primo studio clinico umano di fase 1 in pazienti con tumori solidi avanzati che hanno fallito tutti i trattamenti. Finora, la monoterapia con TTI-101 ha dimostrato una buona tollerabilità e attività clinica in una vasta gamma di tumori, incluse risposte obiettive radiologiche multiple durature.

Lo stato rapido di TTI-101 faciliterà la revisione continua dei dati clinici e, in ultima analisi, accorciarà il tempo di revisione per l'applicazione di TTI-101 per i pazienti con HCC. In precedenza, TTI-101 è stato concesso lo status di farmaco orfano per il trattamento del carcinoma epatocellulare e della fibrosi polmonare idiopatica.

“Siamo lieti che la FDA abbia concesso la designazione Fast Track a TTI-101 per il trattamento di HCC”, ha detto Imran Alibhai, MD, PhD, Chief Executive Officer di Tvardi. “Questo è un riconoscimento della convincente sicurezza ed efficacia che abbiamo visto nel nostro studio di fase 1 in pazienti con HCC di linea successiva. Questa designazione Fast Track arriva in un momento ideale in quanto stiamo per iniziare ad iscrivere pazienti nel nostro studio di paniere di HCC di fase 2, che testerà TTI-101 come monoterapia o in combinazione con terapie approvate esistenti in pazienti con HCC di prima, seconda e linea successiva.”

Riferimenti: [1] La FDA concede la designazione Fast Track al TTI-101 di Tvardi Therapeutics per il carcinoma epatocellulare. Consultato il 19 ottobre 2022, da https://tvarditherapeutics.com/2022/10/19/fda-grants-fast-track-designation-to-tvardi-therapeutics-tti-101-for-hepatocellular-carcinoma/

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